Nova terapija za ahandroplaziju odobrena u EU

U avgustu 2021.godine Evropska Agencija za lijekove odobrila je upotrebu lijeka VOXZOGO® (vosoritid) za liječenje djece sa ahandroplazijom.

Ovo je prvi lijek za liječenje ahondroplazije kod djece od 2 i više godina pa do 16 godina starosti, odnosno do perioda kada djeca dosegnu konačnu visinu odrasle osobe. Ovom je lijeku tokom njegovog razvoja dodijeljen status lijeka za rijetke i teške bolesti (orphan status).

Ahondroplazija je nasljedna bolest kod koje je poremećen rast kostiju zbog mutacije gena FGF3, s posljedičnom pojavom patuljastog rasta.

 

Kako djeluje?

Aktivna supstanca vosoritid deluje vezivanjem za receptor koji se naziva NPR-B (natriuretički peptid receptor tip B) što smanjuje aktivnost gena FGFR3 a za posljedicu stimuliše rast kostiju, čime se poboljšavaju simptomi bolesti.

 

Kako se koristi lijek VOXZOGO® ?

Voxzogo se daje intramuskularno, kao injekcija pod kožu jednom dnevno. Preporučena dnevna doza izračunava se prema telesnoj težini pacijenta i nju određuje ljekar specijalista. Predviđeno je da se roditelj ili njegovatelj obuči za davanje injekcija djetetu.

 

Koje su koristi pokazane u kliničkim studijama?

U završenim kliničkim ispitivanjima rezultati pokazuju da su djeca koja su primala lijek tokom jedne godine lečenja porasla za oko 1,57 cm više od djece koja nisu primala lijek već placebo. Osim toga, rezultati ukazuju na to da se poboljšanje rasta održava. Očekuje se da će dejstvo ovog lijeka biti isto u svim dječijim starosnim grupama. Glavna studija je pokazala da je Vokxzogo efikasan u povećanju rasta kod djece sa ahondroplazijom, što bi moglo rezultirati značajnim poboljšanjem konačne visine kod osoba koje boluju od ahandroplazije i olakšati im obavljanje svakodnevnih aktivnosti.

 

Koji su rizici povezani sa korištenjem lijeka?

Najčešći neželjeni efekti ovog lijeka (koji mogu da se jave kod više od 1 na 10 osoba) su reakcije na mjestu aplikacije lijeka (otok, crvenilo, svrab ili bol), povraćanje i snižen krvni pritisak. Kompletna lista nuspojava nalazi se u uputstvu za upotrebu lijeka.

 

Koja je cijena ovog lijeka i gdje je dostupan?

Proizvođač lijeka Voxyogo je Američka farmaceutska kompanija Biomarin. Na njihovom sajtu stoji saopštenje od 27.avgusta 2021.da je lijek nedavno odobren za upotrebu na teritoriji Evropske unije i da prve dvije zemlje koje su ušle u pregovore za nabavku lijeka su Francuska i Njemačka. Kataloška cijena lijeka u Francuskoj u okviru ATU procesa (proces inovativnih tehnologija liječenja) iznosi 712 eura po bočici lijeka a procijenjena godišnja cijena po pacijentu smatra se da će biti približno oko 260.000 eura ili 300.000 američkih dolara. Očekuje se da će iste cijene važiti i za Njemačku. Kompanija Biomarin navodi da će ove kataloške cijene lijeka biti podložne određenim korekcijama u cilju smanjenja troškova u zavisnosti od pregovora koje budu vodili na različitim tržištima.

 

S obzirom na iskustva kod prethodno odobrenih orphan lijekova vjerovatno je da će se tek u naredne dvije godine znati više o dostupnosti lijeka Voxzogo za pacijente u zemljama zapadnog Balkana.